Подписаться
Вместо того, чтобы нацелиться на хитрый белок, провоцирующий развитие болезни Паркинсона, новое соединение атакует РНК, которая его производит.

Как лечить паркинсонизм?
Болезнь Паркинсона — это нейродегенеративное расстройство, характеризующееся тремором, замедленностью движений, ригидностью конечностей, а также проблемами с ходьбой и балансом.
При болезни Паркинсона неверно сложенный белок под названием α-синуклеин вызывает дегенерацию и разрушение клеток головного мозга. Чем больше накапливается α-синуклеина, тем больше нейронов погибает.
Теперь учёные из Университета Рутгерса в Нью-Брансуике в штате Нью-Джерси и исследования Скриппса в Юпитере, штате Флорида, разработали способ уменьшить количество α-синуклеина, который производит организм.
- Хотя диагноз Паркинсона может быть разрушительным в любое время жизни, постановка диагноза болезни в раннем возрасте может значительно повлиять на качество жизни человека и его семьи.
- Осведомлённость о симптомах и факторах риска может помочь человеку получить необходимое лечение как можно раньше.
- Многие люди с ранним началом болезни Паркинсона не будут испытывать некоторые из симптомов, связанных с болезнью, в течение многих лет.
- Изменения в головном мозге начинают происходить примерно за 6 лет до того, как человек начинает испытывать симптомы болезни Паркинсона.
- Болезнь Паркинсона вызывает снижение уровня дофамина в головном мозге, который может быть ответственен за симптомы, связанные с движением.
- Эти симптомы сходны у людей с диагнозом раннего начала болезни Паркинсона и у тех, кому диагноз поставили в более позднем возрасте.
Новая технология позволила учёным идентифицировать соединение, которое отключает мессенджерную РНК (мРНК), кодирующую деструктивный белок, предотвращая продукцию α-синуклеина и прогрессирование болезни Паркинсона. Исследование учёных, финансируемое NIH, появилось в Трудах Национальной академии наук .
Необходимость в инновационном решении
- По данным Фонда Паркинсона, более 10 миллионов человек во всём мире страдают болезнью Паркинсона.
- Причём 1 миллион из них находится в Соединённых Штатах.
- Ежегодно около 60000 взрослых жителей США получают диагноз этого заболевания.
- Заболеваемость паркинсонизмом увеличивается с возрастом
- Но около 4% людей, кому поставили этот диагноз, моложе 50 лет.
- У мужчин вероятность развития болезни Паркинсона в 1,5 раза выше, чем у женщин.
«В настоящее время нет лекарства от болезни Паркинсона, и это действительно разрушительное заболевание”, — говорит профессор неврологии М. Марал Мурадян из Института неврологической терапии Медицинской школы Рутгерса Роберта Вуда Джонсона, соавтор исследования.
Многие другие исследователи пытались решить проблему производства и накопления α-синуклеина, но поскольку белок не имеет регулярной структуры и постоянно меняет форму, его оказалось трудно подавить лекарством.
- «Некоторые другие экспериментальные препараты, — говорит Мурадян, — которые в настоящее время тестируются на болезнь Паркинсона, являются антителами, которые нацелены на очень позднюю стадию агрегации белка α-синуклеина.”
- «Мы хотим предотвратить образование этих белковых сгустков прежде, чем они нанесут ущерб и приведут к прогрессирующей болезни.»
Синуклеозид
Новое исследование началось, когда Мурадиан обратился к профессору химии Мэтью Д. Диснею из Scripps, чтобы изучить потенциал новой технологии, которую Дисней изобрёл для сопоставления структур РНК с малыми молекулами или лекарственными соединениями.
- У учёных было предчувствие, что они могут найти совпадение с мРНК, которая кодирует α-синуклеин, и что мРНК может предложить более стабильную, предсказуемую мишень, чем сам α-синуклеин. Предчувствие оправдалось.
- «Впервые мы обнаружили лекарственное соединение, которое обладает потенциалом замедлить развитие болезни до того, как она перейдёт на совершенно новый уровень» — говорит Мурадиан.
- Они назвали своё соединение Синуклеозидом, и Мурадиан описывает его как “очень перспективное”.
Хотя Синуклеозид может быть наиболее эффективен для людей с минимальными симптомами и находящихся на ранних стадиях болезни Паркинсона, Мурадиан говорит: «Это новое соединение может изменить ход жизни людей с этой разрушительной болезнью».
Синуклеозид может иметь ценность не только в лечении болезни Паркинсона, так как α-синуклеин имеет последствия при деменции с телами Леви. Это ещё одно прогрессирующее состояние, которое затрагивает 1 миллион человек только в США.
Исследование также проясняет перспективы диснеевской технологии сопоставления РНК/белка. Как говорит Мурадиан, «охват нашего исследования может выйти за рамки людей с болезнью Паркинсона и включить многие другие нейродегенеративные заболевания».
Это классический пример того, как междисциплинарные исследования приводят к существенным изменениям в жизни общества.
Свежее:
Памятник Омычу установят в Омске
Малоизвестные факты о личности Карла III опубликованы
Как в Великобритании относятся к новому королю Карлу III