Новое в лечении Паркинсона 2020 (10.02.2020)

Учёные рассказали о новых методах лечения болезни Паркинсона. Инновационный метод останавливает накопление токсичных белков, сообщает издание «Пишет Омск».

Вместо того, чтобы нацелиться на хитрый белок, провоцирующий развитие болезни Паркинсона, новое соединение атакует РНК, которая его производит.

Как лечить паркинсонизм?

Болезнь Паркинсона — это нейродегенеративное расстройство, характеризующееся тремором, замедленностью движений, ригидностью конечностей, а также проблемами с ходьбой и балансом.

При болезни Паркинсона неверно сложенный белок под названием α-синуклеин вызывает дегенерацию и разрушение клеток головного мозга. Чем больше накапливается α-синуклеина, тем больше нейронов погибает.

Теперь учёные из Университета Рутгерса в Нью-Брансуике в штате Нью-Джерси и исследования Скриппса в Юпитере, штате Флорида, разработали способ уменьшить количество α-синуклеина, который производит организм.

• Хотя диагноз Паркинсона может быть разрушительным в любое время жизни, постановка диагноза болезни в раннем возрасте может значительно повлиять на качество жизни человека и его семьи.
• Осведомлённость о симптомах и факторах риска может помочь человеку получить необходимое лечение как можно раньше.
• Многие люди с ранним началом болезни Паркинсона не будут испытывать некоторые из симптомов, связанных с болезнью, в течение многих лет.
• Изменения в головном мозге начинают происходить примерно за 6 лет до того, как человек начинает испытывать симптомы болезни Паркинсона.
• Болезнь Паркинсона вызывает снижение уровня дофамина в головном мозге, который может быть ответственен за симптомы, связанные с движением.
• Эти симптомы сходны у людей с диагнозом раннего начала болезни Паркинсона и у тех, кому диагноз поставили в более позднем возрасте.

Новая технология позволила учёным идентифицировать соединение, которое отключает мессенджерную РНК (мРНК), кодирующую деструктивный белок, предотвращая продукцию α-синуклеина и прогрессирование болезни Паркинсона. Исследование учёных, финансируемое NIH, появилось в Трудах Национальной академии наук .

Необходимость в инновационном решении

• По данным Фонда Паркинсона, более 10 миллионов человек во всём мире страдают болезнью Паркинсона.
• Причём 1 миллион из них находится в Соединённых Штатах.
• Ежегодно около 60000 взрослых жителей США получают диагноз этого заболевания.
• Заболеваемость паркинсонизмом увеличивается с возрастом
• Но около 4% людей, кому поставили этот диагноз, моложе 50 лет.
• У мужчин вероятность развития болезни Паркинсона в 1,5 раза выше, чем у женщин.

«В настоящее время нет лекарства от болезни Паркинсона, и это действительно разрушительное заболевание”, — говорит профессор неврологии М. Марал Мурадян из Института неврологической терапии Медицинской школы Рутгерса Роберта Вуда Джонсона, соавтор исследования.

Многие другие исследователи пытались решить проблему производства и накопления α-синуклеина, но поскольку белок не имеет регулярной структуры и постоянно меняет форму, его оказалось трудно подавить лекарством.

• «Некоторые другие экспериментальные препараты, — говорит Мурадян, — которые в настоящее время тестируются на болезнь Паркинсона, являются антителами, которые нацелены на очень позднюю стадию агрегации белка α-синуклеина.”
• «Мы хотим предотвратить образование этих белковых сгустков прежде, чем они нанесут ущерб и приведут к прогрессирующей болезни.»

Синуклеозид

Новое исследование началось, когда Мурадиан обратился к профессору химии Мэтью Д. Диснею из Scripps, чтобы изучить потенциал новой технологии, которую Дисней изобрёл для сопоставления структур РНК с малыми молекулами или лекарственными соединениями.

• У учёных было предчувствие, что они могут найти совпадение с мРНК, которая кодирует α-синуклеин, и что мРНК может предложить более стабильную, предсказуемую мишень, чем сам α-синуклеин. Предчувствие оправдалось.
• «Впервые мы обнаружили лекарственное соединение, которое обладает потенциалом замедлить развитие болезни до того, как она перейдёт на совершенно новый уровень» — говорит Мурадиан.
• Они назвали своё соединение Синуклеозидом, и Мурадиан описывает его как “очень перспективное”.

Хотя Синуклеозид может быть наиболее эффективен для людей с минимальными симптомами и находящихся на ранних стадиях болезни Паркинсона, Мурадиан говорит: «Это новое соединение может изменить ход жизни людей с этой разрушительной болезнью».

Синуклеозид может иметь ценность не только в лечении болезни Паркинсона, так как α-синуклеин имеет последствия при деменции с телами Леви. Это ещё одно прогрессирующее состояние, которое затрагивает 1 миллион человек только в США.

Исследование также проясняет перспективы диснеевской технологии сопоставления РНК/белка. Как говорит Мурадиан, «охват нашего исследования может выйти за рамки людей с болезнью Паркинсона и включить многие другие нейродегенеративные заболевания».

Это классический пример того, как междисциплинарные исследования приводят к существенным изменениям в жизни общества.