Лечение болезни Паркинсона: молекула BT13 (19.02.2020)

Учёные рассказали о новой молекуле BT13 и перспективах лечения болезни Паркинсона. Недавние исследования на мышах показывают, что эта молекула может подключиться к ключевым нейрохимическим механизмам и помочь в лечении этого недуга, сообщает "Пишет Омск".

Болезнь Паркинсона - это прогрессирующее, дегенеративное состояние, которое поражает центральную нервную систему.

Обычно его наиболее заметные симптомы связаны с движением — они могут включать непроизвольные треморы конечностей, ригидность и медлительность движения.

О чём говорит новое исследование?

Оценки 2016 года показывают, что около 6,1 млн человек во всём мире живут с этим заболеванием, которое пока ещё не имеет лечения.

Специалисты по-прежнему находятся в поиске перспективных методов лечения, для чего они постоянно тестируют вновь разработанные химические соединения.



В новом исследовании академики из Университета Хельсинки в Финляндии сосредоточились на молекуле, называемой BT13, которая, по их мнению, имеет потенциал для лечения болезни Паркинсона.

Команда представляет результаты своих исследований, проведённых in vitro и in vivo, на мышах — в журнале "Movement Disorders".

• "Люди с болезнью Паркинсона отчаянно нуждаются в новом лечении, которое может остановить состояние, а не просто маскировать симптомы”, - подчёркивает профессор Дэвид Декстер, заместитель директора по исследованиям в "Parkinson's UK", благотворительной организации по исследованию и поддержке в Соединённом Королевстве.




• Благотворительная организация выделила грант для частичного финансирования усилий учёных, исследующих потенциал BT13 в терапии Паркинсона.

Причина проведения исследования

Предыдущие исследования показали, что люди с болезнью Паркинсона обычно испытывают серьёзную потерю клеток, которые производят дофамин. Это гормон и химический мессенджер, который играет сложную роль в головном мозге и психическом здоровье.

• Дофамин также помогает регулировать движение, что объясняет, почему потеря дофаминпродуцирующих клеток является ключевым аспектом болезни Паркинсона.




• По этой причине многие специалисты экспериментировали с путями повышения выработки дофамина в головном мозге в качестве более целенаправленного лечения болезни Паркинсона.




• До сих пор многие исследования были сосредоточены на потенциале специализированной молекулы — так называемого глиального клеточного линейного нейротрофического фактора (GDNF) - который может оказаться способным “исцелять” повреждённые дофаминпродуцирующие клетки в головном мозге, восстанавливая их функцию.

Тем не менее, лечение GDNF имеет существенный недостаток: оно требует сложной хирургической процедуры, которая включает доставку молекулы прямо в мозг.

Это происходит потому, что молекула сама по себе не способна проникнуть через гематоэнцефалический барьер - защитную границу, которая препятствует проникновению в мозг потенциально вредных веществ и микроорганизмов. Большое количество препаратов не в состоянии пересечь его.

Кроме того, недавние сообщения показали, что терапия GDNF не прошла клинических испытаний, поскольку она не была достаточно эффективной в лечении этого состояния.

Первый шаг из многих

• Тем временем учёные изучают альтернативные способы стимуляции выработки дофамина.




• Команда из Университета Хельсинки провела эксперименты на клеточных линиях и моделях мышей, чтобы увидеть, может ли новая обнаруженная молекула, похожая на GDNF, быть более эффективной.




• Они обнаружили, что эта молекула — BT13 — действительно способна повышать уровень дофамина в мозге мышей.


• Она также, по-видимому, защищала клетки головного мозга, отвечающие за выработку дофамина, от отмирания и, в отличие от GDNF, была способна обойти гематоэнцефалический барьер.

"Одна из самых больших проблем для исследования Паркинсона заключается в сложности получения лекарства через гематоэнцефалический барьер. Поэтому открытие BT13 открыло новый путь для исследований, и молекула может помочь замедлить или остановить болезнь Паркинсона”, - комментирует профессор Декстер, который не участвовал в текущем исследовании.

Тем не менее, отмечает специалист, связанный с "Parkinson's UK", впереди у исследователей много работы. Пройдёт некоторое количество времени, прежде чем они смогут подтвердить, что новый подход работает на людях.

• "Необходимы дополнительные исследования, чтобы превратить BT13 в лечение, которое будет проверено в клинических испытаниях, чтобы увидеть, действительно ли это может изменить жизнь людей, живущих с болезнью Паркинсона”, - признаёт он.




• Юлия Сидорова, кандидат медицинских наук — соавтор исследования - соглашается, отмечая, что она и её коллеги уже напряжённо работают в этом направлении.




• "Мы постоянно работаем над повышением эффективности BT13. Сейчас тестируем серию аналогичных соединений BT13, которые, как было предсказано компьютерной программой, будут иметь ещё лучшие характеристики", - говорит она.

"Наша конечная цель состоит в том, чтобы довести эти соединения до клинических испытаний в ближайшие несколько лет", заявляет Юлия Сидорова, кандидат медицинских наук.